罕见病费用综合保障机制研究
时间：2023-01-20 13:55:07 来源：柠檬阅读网 本文已影响 人 
谢小清
（福建中医药大学附属人民医院 福州 350108）
罕见病患者是一个特殊的群体，目前全球已经确认的罕见病超过7000 种，约有3 亿多患者，50%以上为儿童。中国罕见病患者约2000 万人，每年出生的罕见病患儿超过20 万。但我国对罕见病费用的保障机制建设起步较晚，医保、医疗、医药三方面协同机制尚未形成。2021年国务院办公厅印发《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》，要求根据经济社会发展水平和各方承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障，构建政府主导、多方参与的多层次医疗保障体系[1]。这从制度上确立了我国罕见病用药保障的基本原则、基本路径、基本框架。因此，下一步从国家层面探索建立罕见病费用综合保障机制势在必行，这也是进一步深化医改，推进我国医疗保障高质量发展的必然举措。
1.1 国家和地方探索罕见病用药保障机制建设的设计
国家在罕见病筛查、诊断、治疗、用药和费用保障等多方面积极作为、成效显著，初步形成了政府为主导，基本医保为主体，大病保险、普惠型商业健康保险、慈善救助为补充的多层次罕见病用药保障体系。同时，国内部分省份积极探索的多元筹资、多方共付的罕见病用药保障方式，为实现罕见病用药综合保障提供了实践基础和先行经验。国家探索罕见病用药保障机制建设具有里程碑意义的大事件如图1。
图1 我国罕见病发展里程碑事件（2018年—至今）
1.2 国家和地方改善罕见病费用保障的主要举措
近年来，国家和地方各级财政持续加大对城乡居民医保的投入，罕见病费用保障也是其中重要的一项内容。总体上，当前基本医保在罕见病用药保障中发挥着主体功能，国家和地方通过降低参保居民大病保险起付线，提高政策范围内支付比例，取消封顶线，有效减轻了大病患者费用负担。特别是近几年开展的药品集中带量采购，把价格高昂的罕见病用药逐步纳入基本医保目录，为罕见病患者极大减轻了负担。如，2021年底经过国家医保局组织8 轮谈判“砍价”后，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的进口药物诺西那生钠从原价70万元降至“地板价”3.3 万元。截至2022年5月，我国首批发布的121 种罕见病目录中，已有40 余种药物被纳入国家医保药品目录，共涉及25 个病种，约占上市罕见病用药比例67%。
“光靠国家医保可能不太现实。”2022年全国两会上，全国政协委员、中国医院协会副会长方来英表示，总体上看，罕见病药物的使用量很低，可能在某个地区无法形成规模化的生产销售。他建议，可以发动社会力量，考虑把国家医保、商业保险、各种慈善基金、公益组织等进行统筹设计，从不同角度增强保障能力。
1.3 商业健康保险对罕见病费用保障的实践探索
据统计，目前有160 多家保险公司开展了商业健康保险业务，开发了超过5000 个商业保险产品[2]。从商业健康保障产品保障范围看，目前已有200 多种重大疾病保险产品将罕见病患者的医疗费用纳入保障范围[3]。在初步形成的多层次医疗保障体系中，国家不断健全和完善分层分类的医疗保障和社会救助综合保障，罕见病患者在公平普惠享有基本医疗保障的基础上，符合基本医疗保险药品、诊疗项目、医用耗材等规定的治疗费用可通过大病保险、职工大额医疗费用补助、企业补充医疗保险等补充保障措施得到进一步支付，个人费用负担有困难的还可按规定申请获得医疗救助。
1.4 罕见病医疗救助的政策试行与实际效果
2020年国家医保局官网发布关于人大代表就“关于加强罕见病医疗保障”“关于加快SMA 险情治理，保障SMA 患儿生命健康用药需求”以及“关于将肿瘤靶向药纳入国家医保甲类药目录并扩大靶向药报销涵盖范围”等建议的回复中提到：在医疗救助方面，国家通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约为70%。总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800 元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA 等罕见病用药费用达到每人每年数百万，医保基金难以承受。部分省份或地市通过大病保险、医疗救助、财政专项等方式缓解了本地区内特殊罕见病患者高额医疗费用负担，但也存在地区间待遇差异和政策攀比等问题。
2.1 基本医保“保基本”还难以支撑罕见病的“高费用”
据统计，到2021年，我国基本医保覆盖了13.63 亿人口，覆盖面高达95%以上，但基本医保面临人口老龄化、疾病谱变化、新药品新技术层出不穷等挑战，带来医疗费用急剧增长和医保筹资有限之间的矛盾。我国的人口基数大，为了实现“病有所医”目标，国家基本医保的保障原则只能选择尽力而为、量力而行，坚持“保基本”不动摇。这与罕见病高昂的治疗费用相差甚大。截至目前，在121 种罕见病目录中，还有涉及13 个病种33 种药物未纳入国家医保药品目录。对已经纳入医保支付范围的药品，不少患者自付比例还很高。
2.2 医疗救助的对象和支付范围还难以达到罕见病患者的普惠要求
现行医疗救助的对象是低保家庭、特困人员、低保边缘家庭成员和纳入监测范围的农村易返贫致贫人口等人群。现实中罕见病患者因为家庭资产认定、家庭收入认定等要求，能够符合医疗救助条件的对象较少。同时医疗救助金额十分有限，只有符合国家基本医保支付范围的药品、医用耗材、诊疗项目才能由医疗救助基金支付。基本医保、大病保险起付线以下的政策范围内个人自付费用，按规定纳入救助保障。这对罕见病家庭巨额的医疗费用来说只是杯水车薪。
2.3 罕见病的“分散特点”难以符合商业保险的“广覆盖”原则
根据临床统计，我国罕见病以先天性畸形、内分泌代谢疾病、神经系统疾病为主[4]，80%以上为遗传性疾病，50%罕见病发病于婴儿或儿童时期，其中30%在5 岁前死亡。由此可见，罕见病具有家族性和地域性，一般风险是集中在一部分人群身上。但是从社会层面，为了增加赔付比率，商业保险产品的设计原则一般是追求多数、广覆盖式的，很难单独为罕见病患者设计商保产品。目前在全国各地风行的所谓普惠型商业保险，都是依托基本医保，筛选部分特药和罕见病用药作为补充。《2011—2020 中国保险年鉴》显示，这十年间中国商业健康保险的保费收入始终为赔付支出的2 倍以上。普惠型商业健康保险处于初级发展阶段，在产品设计、保障范围、保障力度、理赔方式、产品可持续性等方面还有大量待改善之处。大部分地区的普惠型商保产品、医保目录外的药品目录制定逻辑不透明，地区间覆盖差异较大，医保目录外药品保障范围和力度有限。纳入罕见病药物理赔的产品中，仅有约1/3 的产品对患既往症的罕见病患者予以赔付，绝大多数产品既往症保障待遇低于非既往症一半左右。
此外，多个保障主体制度之间也存在缺乏衔接的问题，基本医保、大病保险和商业保险都分别设有起付线（免赔额）。医疗救助政策要求患者在基本医疗保险、大病保险、商业保险等各层保障之后才能申请救助，各支付主体各自结算，医疗救助信息系统与其他层次的支付系统没有有效衔接，与罕见病患者就医购药和报销一站式结算要求存在矛盾。由于存在上述问题和困难，一些罕见病患者容易成为因病返贫、因病致贫的群体，造成家庭灾难性医疗费用支出风险，这是我国推进“健康中国”建设、实现共同富裕目标过程中不可忽视的难题。
国内对美国、新加坡、日本、澳大利亚、欧盟、韩国、俄罗斯、英国以及中国台湾地区的罕见病保障体系建设不乏研究。经过文献梳理，笔者认为国际上罕见病保障的可借鉴经验主要是：建立罕见病医疗费用多方共担机制。如美国模式，主要为“商业保险为主、政府保障为补充”，保障范围包括罕见病检测费用、医师费用、药物和病患专用食品费用。其主要做法是通过《罕用药法案》规定商业医疗保险不能拒绝罕见病患者投保，患者自付部分费用如超过灾难性限额可享受高达95%报销比例，政府采用医疗援助及退税的方式提高罕用药可负担性，对罕见病用药设终生上限为100 万美元等。欧盟国家的主要做法有：德国对罕见病社会保险基本上全覆盖保障；
法国在此基础上又单独制订了罕见病诊断和治疗计划，保障力度加大；
波兰设立国家健康保险基金，从1999年开始罕见病患者就可以通过基金报销；
比利时设立“特别团结基金”，用于临床必需、尚无替代疗法、罕见特殊疗法或治疗成本高等疾病报销；
意大利设3000 万欧元基金开展国家保障；
匈牙利也设国家健康保险基金对罕见病全额报销。日本模式，主要为国家全额支付罕见病患者用药费用，覆盖全体国民，罕用药一经批准上市便纳入国家医保目录。国外的这些做法，均有独到之处，值得我们思考和借鉴。
加快建立罕见病用药综合保障制度。罕见病不仅是医学问题，而且已经是社会问题；
不仅是民生问题，也是全球性公共治理难题。习近平总书记强调，共同富裕是社会主义的本质要求，是人民群众的共同期盼，是社会主义现代化的重要目标。我们要紧扣共同富裕这一基本目标，深化医疗保障制度改革，建设更加公平、更可持续、更有效率的多层次医疗保障体系。总体上，笔者认为，加快建立罕见病用药综合保障机制，应着力做好“两项基础工作”，发挥“三个作用”。
4.1 重视基础研究，明确罕见病的界定标准
明确罕见病界定标准是罕见病病种确定、人群划分和政策制定的前提。世界卫生组织将罕见病定义为“罹病人数占总人口的0.65‰到1‰之间的疾病或病变”[5]，由于不同国家和地区经济水平、疾病谱差异，很难有统一的界定标准。虽然近年我国相关部门或学术机构开始研究定义罕见病，但迄今仍未取得学术共识。中国台湾地区的标准是1/10000 人的疾病或患病人数低于2300 人的疾病，而且需经罕见疾病及药物审议委员会以“罕见性”“遗传性”及“治疗困难性”三项标准加以认定，并经台湾地区主管机关公告。我们要加快研究步伐，明确罕见病界定标准，这是做好罕见病防治的基础工作。
4.2 避免信息“烟囱”，建立罕见病大数据平台
国家层面应进一步完善罕见病患者注册制度，摸清罕见病患者人数和发病率等相关数据，完善患者户籍年龄、参保身份、初诊复审流程和内容等与患者相关数据[6]。建立罕见病登记、病例收集、筛查、确诊、治疗费用保障数据库，测算罕见病患者治疗用药资金总量，为建立专项保障资金提供依据。发挥大数据技术优势，以罕见病病种为中心，建立罕见病的病例库、特药库、专家库、机构库、知识库、成本库，打通医疗、药品、基本医保、商业保险、费用支付等方面的数据“孤岛”，构建罕见病基础数据库和第三方服务体系，为患者提供全生命周期的一站式健康管理和健康保障服务。
4.3 坚持政府主导，发挥基本医保和大病保险的主体作用
基于罕见病“少而分散”的特点，对于高额罕见病费用，应通过政府主导建立罕见病用药专项保障资金，推进多层次医疗保障和综合救助体系建设，解决罕见病患者疾病负担问题。基本医保应秉持“量力而行、尽力而为”的原则，优先把符合条件的罕见病治疗用药及其费用纳入医保支付范围，在国家医保待遇清单内积极探索对罕见病患者进行分类保障管理。目前市场上仍有一些罕见病用药年治疗费用超百万元，远超医保基金和患者承受能力。国家层面要发挥医保战略性购买功能，加大国家谈判力度，引导这些药品价格回归合理，实现基金可承担、企业利润合理、患者可接受，最终实现多方共赢的用药保障机制。
4.4 建立专项保障资金，发挥罕见病专项资金的兜底作用
在实施基本医保、大病保险、医疗救助三重保障和商保补充保障之后，还有两部分罕见病患者负担很重或处在没有保障状态。一是三重保障和商保补充保障之后自费负担仍然很重的患者，二是部分高值药品没有纳入保障的患者。为此，建议国家通过建立政府主导、社会参与、多元筹资、多方共付的罕见病费用专项保障机制，解决三重保障和商保补充保障之后自费负担仍然很重、部分高值药品没有纳入保障的罕见病患者的用药费用负担。罕见病费用专项保障资金可以由政府财政资金、医疗救助资金、企业及社会捐助等渠道筹集，政府要鼓励红十字会、慈善机构、社会基金会、残联、妇女联合会、罕见病社会组织等多方参与，多元筹资，形成多个主体共同分担罕见病费用保障专项资金。
4.5 坚持多元准入，充分发挥商业健康保险的补充作用
商业健康保险作为多层次医疗保障体系中重要的组成部分，是基本医疗保障制度的补充和支付范围的扩展、服务的延伸和风险控制的强化，是创新药品、创新器械、创新技术以及创新支付的良好选择，在满足人们多样化医疗需求方面扮演着重要角色。但应规定商业健康保险产品覆盖的人群不能限制年龄、健康状况、既往病史、职业类型等，鼓励将基本医保目录内个人负担较高的费用和目录外合理医疗费用纳入保障范围，提高重大疾病保障能力[7]。此外，应完善数据互联互认机制。医保部门在数据脱敏脱密、确保安全的前提下，为保险公司开展惠民保产品精算提供必要的数据支持，为开发更加普适、大众的产品提供基础条件。保险公司要开发与基本医保相衔接的商业健康保险产品直接结算系统，医保部门要建立规范的个人医保信息授权查询和使用制度机制，对参保身份校验、个账交费划拨、“一站式”结算、线上快速理赔等予以支持，提高保险产品理赔支付效率、理赔质量和服务水平，提高群众对商业健康保险产品的信任度。
综上，作为国家深化医疗保障制度改革的一个重要组成部分，罕见病费用综合保障问题不可忽视，应坚持“以人民为中心”的理念，在“百姓得实惠、医院获发展、医保可持续”的前提下，为罕见病患者这个特殊群体的健康谋求最大的经济社会发展保障和福利。国家和地方应继续在现行政策和试点经验的基础上，继续深化改革，继续落实新时代党的卫生健康工作方针，把人民健康放在优先发展的战略地位去推进。这是治国安邦的大事要事，更是人民群众心心呼唤的民生工程、民心工程。
猜你喜欢 病患者医疗保障救助 为罕见病患者提供健康保障上海人大月刊(2022年4期)2022-04-14由“中华富强”轮失火救助引发的思考水上消防(2021年4期)2021-11-05节能技术在呼吸病患者康复中的应用中老年保健(2021年4期)2021-08-22中华人民共和国国务院令第735号(医疗保障基金使用监督管理条例)当代农村财经(2021年4期)2021-05-18国务院办公厅印发《“十四五”全民医疗保障规划》农村百事通(2021年12期)2021-01-17防控医疗保障战线的坚实卫士人大建设(2020年3期)2020-07-27快速救助艇降放装置陆上模拟试验船舶标准化工程师(2019年4期)2019-07-24救助小猫小学生学习指导(低年级)(2018年9期)2018-09-26贵州全面落实四重医疗保障制度助力脱贫健康管理(2017年8期)2017-12-01浅谈老年咳喘病的临床护理中国民族民间医药·下半月(2014年2期)2014-09-26
